H Επιτροπή Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), η επιστημονική επιτροπή του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA), εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για τη χρήση του Opsumit® (macitentan) 10mg για τη θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ).

Η CHMP συνέστησε στην Ευρωπαϊκή Επιτροπή να εγκρίνει το Opsumit®, ως μονοθεραπεία ή θεραπεία συνδυασμού, για τη μακροχρόνια θεραπεία της πνευμονικής αρτηριακής υπέρτασης (ΠΑΥ) σε ενήλικους ασθενείς με συμπτώματα Λειτουργικής Κλάσης ΙΙ έως ΙΙΙ κατά ΠΟΥ. Η αποτελεσματικότητα έχει αποδειχθεί σε πληθυσμό ασθενών με ΠΑΥ, συμπεριλαμβανομένης της ιδιοπαθούς και κληρονομικής ΠΑΥ, της ΠΑΥ που σχετίζεται με διαταραχές του συνδετικού ιστού, και της ΠΑΥ που σχετίζεται με απλή συγγενή καρδιοπάθεια μετά από χειρουργική διόρθωση.

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP είναι ένα από τα τελικά βήματα πριν την χορήγηση άδειας κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή αναμένεται να εκδώσει την τελική της απόφαση σε δύο μήνες.

Ο Δρ. Nazzareno Galiè, από το Ινστιτούτο Καρδιολογίας του Πανεπιστημίου της Μπολόνια στην Ιταλία, δήλωσε σχετικά: "Το Opsumit® είναι το πρώτο φάρμακο με το οποίο παρατηρήθηκε μακροπρόθεσμη καθυστέρηση της εξέλιξης της νόσου σε ασθενείς με ΠΑΥ. Το Opsumit® δοκιμάστηκε στην πρώτη κλινική μελέτη έκβασης, χάρη στην οποία έχουμε πλέον ενδείξεις ότι το Opsumit® είναι αποτελεσματικό για τη θεραπεία τόσο των νέων ασθενών όσο και αυτών που λάμβαναν ήδη αναστολείς PDE5. Η σημερινή γνωμοδότηση της CHMP είναι μια ιδιαίτερα ενθαρρυντική εξέλιξη για τους ασθενείς με ΠΑΥ"

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίστηκε στα δεδομένα αποτελεσματικότητας και ασφάλειας από τη μελέτη ορόσημο SERAPHIN Φάσης ΙΙΙ. Η εν λόγω μελέτη, η οποία δημοσιεύθηκε στο ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine τον Αύγουστο του 2013, έδειξε ότι ο κίνδυνος εμφάνισης περιστατικού νοσηρότητας ή θνητότητας, το πρωταρχικό καταληκτικό σημείο της μελέτης, μειώθηκε κατά 45% (p<0,0001) με τη δόση 10 mg του macitentan σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο. Αυτή η επίδραση παρατηρήθηκε ανεξάρτητα με το εάν οι ασθενείς λάμβαναν ήδη ή όχι άλλες θεραπείες για την ΠΑΥ. Η SERAPHIN έδειξε επίσης μείωση του κινδύνου νοσηλείας ή θανάτου λόγω ΠΑΥ κατά 50% (p<0.0001) σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.

Ο Δρ. Gérald Simonneau, Καθηγητής Πνευμονολογίας και Διευθυντής του Τμήματος Πνευμονολογίας και της Μονάδας Εντατικής Θεραπείας στο νοσοκομείο Kremlin Bicêtre,στο Πανεπιστημίου Paris-Sud στη Γαλλία, σχολίασε λέγοντας: "Το 2008, εμείς, οι ειδικοί στον τομέα της ΠΑΥ, προτείναμε οι κλινικές δοκιμές να χρησιμοποιήσουν τη νοσηρότητα και τη θνητότητα ως πρωτεύον καταληκτικό σημείο στις μελλοντικές μελέτες για την ΠΑΥ. Σήμερα, το Opsumit® είναι το πρώτο φάρμακο που δοκιμάστηκε με αυτό το καταληκτικό σημείο και έχει λάβει πλέον θετική γνωμοδότηση από τη CHMP. Προσωπικά, αυτό το θεωρώ σημείο καμπής για την ΠΑΥ και πιστεύω ότι αυτό το σημαντικό και κλινικά σχετικό καταληκτικό σημείο πρέπει να εφαρμοστεί σε όλες τις μελλοντικές κλινικές δοκιμές".

Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες που παρατηρήθηκαν σε ασθενείς που λάμβαναν θεραπεία με Opsumit® ήταν η αναιμία, η ρινοφαρυγγίτιδα/φαρυγγίτιδα, η βρογχίτιδα, η κεφαλαλγία, η γρίπη και η λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος.

Το Opsumit® έχει λάβει έγκριση στις ΗΠΑ, ενώ σε παγκόσμιο επίπεδο έχουν ήδη υποβληθεί οι σχετικές αιτήσεις στους ρυθμιστικούς φορείς για τη θεραπεία των ασθενών με ΠΑΥ. Οι ρυθμιστικές αναθεωρήσεις από τις υγειονομικές αρχές σε άλλες χώρες βρίσκονται σε εξέλιξη.

Η ΠΑΥ είναι μια χρόνια, απειλητική για τη ζωή πάθηση που χαρακτηρίζεται από μη φυσιολογική υψηλή πίεση στις αρτηρίες μεταξύ της καρδιάς και των πνευμόνων του πάσχοντος. Τα συμπτώματα της ΠΑΥ δεν είναι ειδικά και μπορεί να ποικίλουν από ήπια δύσπνοια και κόπωση κατά τις φυσιολογικές καθημερινές δραστηριότητες έως σε συμπτώματα δεξιάς καρδιακής ανεπάρκειας και σοβαρούς περιορισμούς στην ικανότητα άσκησης, και εν τέλει μειωμένο προσδόκιμο ζωής.

Ο Δρ. Jean-Paul Clozel, Διευθύνων Σύμβουλος της Actelion δήλωσε σχετικά: "Νιώθουμε ιδιαίτερα χαρούμενοι για τη θετική γνωμοδότηση της CHMP για το Opsumit®. Εάν λάβει έγκριση, το Opsumit® θα αλλάξει ριζικά τις ζωές πολλών ανθρώπων που πάσχουν από ΠΑΥ. Η θετική γνωμοδότηση αποτελεί επιβράβευση για τις προσπάθειες των ομάδων που ανέλαβαν την ανάπτυξη του φαρμάκου, αλλά και για τη διαρκή μας δέσμευση απέναντι στους ασθενείς με ΠΑΥ".

---

Ρεπορτάζ υγείας