ΡΕΠΟΡΤΑΖ ΥΓΕΙΑΣ
03/07/2020

Η avalglucosidase alfa, η ερευνητική θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (ERT) της Sanofi, κατέδειξε κλινικώς σημαντική βελτίωση σε κρίσιμες εκδηλώσεις (αναπνευστική δυσλειτουργία και μειωμένη κινητικότητα) της νόσου Pompe όψιμης έναρξης, σύμφωνα με τα αποτελέσματα από τη μελέτη Φάσης 3 που παρουσιάστηκε σε επιστημονική εκδήλωση που διοργανώθηκε από τη Sanofi. Η avalglucosidase alfa πέτυχε το πρωτεύον καταληκτικό σημείο καταδεικνύοντας μη-κατωτερότητα όσον αφορά στη βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας σε σύγκριση με την alglucosidase alfa (καθιερωμένη θεραπεία) σε ασθενείς με νόσο Pompe όψιμης έναρξης. Αυτά τα δεδομένα θα αποτελέσουν τη βάση για την κατάθεση εγκριτικών φακέλων σε ρυθμιστικές αρχές ανά τον κόσμο, η οποία αναμένεται να πραγματοποιηθεί το δεύτερο εξάμηνο του τρέχοντος έτους. Ο Οργανισμός Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των ΗΠΑ απέδωσε τον χαρακτηρισμό Καινοτόμου Θεραπείας [Breakthrough Therapy] και Ταχείας Αξιολόγησης [Fast Track] στην avalglucosidase alfa για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Pompe.
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης αξιολόγησε τη μεταβολή της λειτουργίας των αναπνευστικών μυών με βάση την ποσοστιαία προβλεπόμενη βιαίως εκπνεόμενη ζωτική χωρητικότητα (FVC) σε όρθια θέση. Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με avalglucosidase alfa εμφάνισαν μεγαλύτερη βελτίωση 2,4 μονάδων στην ποσοστιαία προβλεπόμενη FVC σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν την καθιερωμένη θεραπεία (95% CI, -0,13 / 4,99), μια αριθμητική βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας που υπερέβη την παράμετρο της μη-κατωτερότητας που περιλαμβανόταν στον σχεδιασμό της μελέτης (p=0,0074).
Το πρωτεύον καταληκτικό σημείο αξιολογήθηκε και ως προς την ανωτερότητα. Δεν επετεύχθη στατιστικά σημαντική της ανωτερότητα για το σκέλος θεραπείας με avalglucosidase alfa (p=0,0626). Ως εκ τούτου, σύμφωνα με την ιεράρχηση του πρωτοκόλλου της μελέτης, δεν διενεργήθηκε τυπικός στατιστικός έλεγχος για όλα τα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία.
Ένα κύριο δευτερεύον καταληκτικό σημείο της μελέτης αξιολογούσε την κινητικότητα με βάση την 6-λεπτη δοκιμασία βάδισης (6MWT). Οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία με avalglucosidase alfa διένυσαν μεγαλύτερη απόσταση κατά 30 μέτρα (95% CI, 1,33 / 58,69) σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν την καθιερωμένη θεραπεία. Άλλα δευτερεύοντα καταληκτικά σημεία αξιολόγησαν την ισχύ των αναπνευστικών μυών, την κινητική λειτουργία και την ποιότητα ζωής.