Το ιατρικό περιοδικό New England Journal of Medicine (NEJM) δημοσίευσε τα αποτελέσματα της πιλοτικής μελέτης SERAPHIN κατά την οποία χορηγήθηκε macitentan (Opsumid®) σε ασθενείς μ� πνευμονική αρτηριακή υπέρταϣη (Π�Υ).

Ο Δρ. Tomás Pulido, Καθηγητής Ιατρικής και Διευθυντής του Καρδιοπνευμονολογικού Τμޮματος στο Εθνικό ΚαρδιολίγικϜ Ινστιτούτο Ignacio Chávez τΟυ Μεξικού, και o κύριος συγγραφέας του άρθρου στο περιοδικό NEJM, είπε σχετικά: «Νιώθω πολύ περήφανος που συμμετείχα σε αυτήν την εξαιρετική μελέτη. Τα αποτελέσματα που δημοσιεύθηκαν σήμερα στο NEJM τα οποία προκύπτουν από τη SERAPHIN, τη μεγαλύτερη μέχρι τώρα μελέτη σε ασθενείς με ΠΑΥ, αποτελούν πολύτιμα μακροχρόνιαδεδομένα για τη νοσηρότητα/θνητότητα. Θέλω νΡ πιστεύω0ότι αυτήη με�έτη-ορόϓημο ޸α θέσει ޭνα νέο π�ότυπο για τον τρόπο αξιολόγησης των θεραπειών της ΠΑΥ».

Το περιοδικό NEJM αναφέρει ߄α εϕρήματα τ�ς μελέτΗς SERAPHIN, μ޹ας ΪλινΩκής �ελέ�ης ΦάσηϢ III, κατά την οποία χορηγήθηκε macitentan ή εικονικό φάρμακο σε 742 ασθενείς. Ο κίνδυνος εμφάνισης περιστατικού νοσηρότητας/θνητότητας, το πρωτεύον τελικό σημείο της μελέτης, μειώθηκε κατά 45% (p<0,0001) με χορήγησηmacitentan 10mg έναντι του εικονικού φαρμάκου.



Ο Δρ. Pulido καταλήγει λέγοντας: «Η μελέτη SERAPHIN έλαβε υπόψη αρκετούς δείκτες εκτίμησης της εξέλιξης ߄ης ΠΑΥ σ޵ ένα αυσ�ηρά καθΟρισάένο ߄ελικό σΧμείο καιέδεΙξε ότι το macitentan μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο που σχετιζόταν με νοσηρότητα και ޸νητߌτητޱ τόϓο σε πρωϤοθεραπευόμενους ޱσθε޽είς< όσο και �ε ασθενΕίς πουλάμβαναν βασική θεραπεία για ΠΑΥ».

Η επίδραση του macitentan στο πρωτεύον τελικό σημείο παρατηρήθηκε ανεξάρτητα από το εάν οι ασθενείς είχαν ήδη υποβληθεί σε άλλες θεραπείες για ΠΑΥ. Περίπου στα δύο τρίτα των ασθενών χορηγούνταν ήδη αναστολείς της φωσφοδιεστεράσης τύπου 5 όταν εντάχθηκαν στη μελέτη.Το macitentan ήταν καλά ανεκτό στη μελέτη SERAPHIN.0Σε σύγκρ޹ση άε τοεικονικϬ φάρ�ακο, ένα υψηΫότεϑο πο�οστό τωΝ ασθενών που λάμβανε macitentan παρουσίασε ρινοφαρυγγίτιδα, κεφαλαλγία και αναιμία. Ένας ασθενή߂, σε κάθΕ ομά�α της μελέτης διέκοψε τη θεραπεία �όγω αναιμίας.

Ο Δρ. Gérald Simonneau, Καθηγητής Πνευμονολογίας και Διευθυντής του Πνευμονολογικού Τμήματος και της Μονάδας Εντατικής Θεραπείας του νοσοκομείου Hôpital Kremlin Bicêtre, στο Πανεπιστήμιο Paris-Sud της Γαλλίας,σύμβουΫος σ߄η μελέτΗ SERAPHiN αλλά κα޹ ένας απߌ τοϕς κύριους συγγραφείς του άρθρου, σχολίασε σχετικά: «Τα δεδομένα που δημοσιεύθηκαν σήμερα είναι πολύ συναρπαστικά και αφορούν τόσο στους ασθενείς όσο και στους θεράποντες ιατρούς της ΠΑΥ. Είναι η πρώτη φορά που έχουμε δεδομένα για ασθενείς που αξιολογήθηκαν για τόσο μεγάλο χρονικό διάστημα, με τη κλινική έκβαση να αποτελεί κύριο στόχο της μελέτης. Βάσει των αποτελεσμάτων, το macitentan, ε�όσο� λάβει έγκρι߃η, μ߀ορεί να αποτελέσ�ι μΙα νέ� θεραπευτική επιλογή για τους ιατρούς που ειδικεύονται στην ΠΑΥ και τους ޱσθε޽είς τουϒ»

΃ημαντικξ επί޴ραση τηϒ θεραπεί�ς παρατηρήθηκε επίσης κατά την αξιολόγηση του σύνθετου δευτερεύοντος τελικού σημείου επίδρασης του macitentan στα ποσοστά νοσηλείας και θανάτων λόγω ΠΑΥ. Η ομάδα που λάμβανε 10mg macitentan παρουσίασε μείωση του κινδύνου που σχετίζεται με νοσηλεία και θάνατο κατά 50% (p<0,0001) σε σύγκριση με την ομάδα που λάμβανε εικονικό φάρμακο.

Η ΠΑΥ είναι μια χρόνια, απειλητική για τη ζωή διαϔαραχή που χαϡακτηρίζεται ޱπό άη φυ߃ιολ�γικ�, υψ�λή Ϡίεση στις αρτηρίες ανάμεσα στην καρδιά και τους πνεύμονες του πάσχοντα. ΚΡτά τ޷ν τελευταία �εκα�τία μεγάλες0πρόοδοι ߃τη Ψεραπεία �χου� βεΛτιώσει ορισμένες παραμέτρους της κλινικής έκβασης των ασθενών. Παρά αυτές τις προόδους στην ΠΑΥ, τα ποσοστά επιβίωσης είναι αδικαιολόγητα χαμηλά και η ΠΑΥ παραμένει μια ανίατη νόσος.

Ο Δρ. Jean-Paul Clozel, Διευθύνων Σύμβουλος της Actelion, δήλωσε: «Η σημερινή δημοσίευση στο New England Journal of Medicine αποτελεί απόδειξη του τι μπορούμε να πετύχουμε συνδυάζοντας μ޹α αέακάλυψη φαρμ�κουυψηλής π�ιότητας με τ޷ν ολοκληρωμ΍νη κ�ινι�ή ανάπτυξη. Ακόμη πιο σημαντικό είναι το γεγονός ότι αυτή η δημοσίευση υπμρχει σήμ޵ρα ϗάρη στην ακλϬνητη αφο߃ίωση της ιατρική� κοινότητας που ασχολείται με την ΠΑΥ. Τα δεδομένα από αυτή τη θετική μελέτη για το macitentan παρέχουν τη βάση για τις υπό εξέλιξηρυθμιστικές διαδικασίες έγκρισης του προϊόντος σε διεθνές επίπεδο και θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τις Υγειονομικές Αρχές, έτσι ώστε να παρέχουμε αυτή τηνπιθανά σημαντική θεραπεία σε ασθενείς με ΠΑΥ το συντομότερο δυνατό».

---

Ρεποϡτάζ �γεί�ς

      Στην κορυφή