ΑΙΜΟΠΟΙΗΤΙΚΑ ΚΥΤΤΑΡΑ ΓΙΑ ΘΕΡΑΠΕΙΑ ΚΛΗΡΟΝΟΜΙΚΩΝ ΝΟΣΗΜΑΤΩΝ


Η αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων από αίμα ομφάλιου λώρου ως μια νέα εναλλακτική επιλογή για θεραπεία ασθενών με κληρονομικά σύνδρομα ανεπάρκειας μυελού των οστών πλην της Νόσου Falconi ήταν το βασικό μελέτης που δημοσιεύτηκε στο περιοδικό Haematologica {2011, 96(1)} και πραγματοποιήθηκε από την ομάδα της πρωτοπόρου στη μελέτη των αιμοποιητικών βλαστικών κυττάρων, Eliane Gluckman για λογαριασμό Eurocord, SAA-WP και το Ευρωπαϊκή Ένωση για την Μεταμόσχευση αίματος και Μυελού (EBMT).

Η προαναφερόμενη μελέτη βασίστηκε σε δεδομένα που αναφέρονται στο μητρώο Eurocord Registry για ασθενείς με κληρονομικό σύνδρομο ανεπάρκειας μυελού των οστών οι οποίοι έχουν υποβληθεί σε μεταμόσχευση κυττάρων αίματος ομφάλιου λώρου.

Εξήντα τέσσερις ασθενείς με κληρονομικά σύνδρομα ανεπάρκειας μυελού των οστών έλαβαν μοσχεύματα από συγγενικούς (n=20) ή μη συγγενικούς δότες (n=44). Οι διαγνώσεις ήταν αναιμία Diamond-Blackfan (21 ασθενείς), συγγενής αμεγακαρυοκυτταρική θρομβοκυτταροπενία (16 ασθενείς), συγγενής δυσκεράτωση (8 ασθενείς), σύνδρομο Shwachman-Diamond (2 ασθενείς), βαριά συγγενής ουδετεροπενία (16 ασθενείς) και αταξινόμητη αιτιολογία (1 ασθενείς). Στην ομάδα των ασθενών που έλαβαν μοσχεύματα από συγγενικούς δότες, όλοι οι ασθενείς πλην ενός έλαβαν μόσχευμα από αμφιθαλή αδέλφια με συμβατότητα στα αντιγόνα HLA. Ο διάμεσος συνολικός αριθμός εμπύρηνων κυττάρων που εγχύθηκαν ήταν 5×/107/kg. Η αθροιστική επίπτωση ανάκτησης ουδετερόφιλων σε 60 ημέρες ήταν 95%. Δύο ασθενείς εμφάνισαν βαθμού II-IV οξεία νόσο μοσχεύματος έναντι ξενιστή, ενώ η αθροιστική επίπτωση χρόνιας νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή στα 2 έτη ήταν 11%. Το 3ετές συνολικό ποσοστό επιβίωσης ήταν 95%. Στην ομάδα των ασθενών που έλαβαν μοσχεύματα από μη συγγενικούς δότες, το 86% των ασθενών έλαβαν μοσχεύματα χωρίς συμβατότητα στα αντιγόνα HLA και τρεις ασθενείς έλαβαν δύο μονάδες αίματος ομφάλιου λώρου. Ο διάμεσος συνολικός αριθμός εμπύρηνων κυττάρων που εγχύθηκαν ήταν 6,1×107/kg. Η αθροιστική επίπτωση ανάκτησης ουδετερόφιλων σε 60 ημέρες στην ομάδα ήταν 55%. Η αθροιστική επίπτωση βαθμού II-IV οξείας νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή σε 100 ημέρες ήταν 24%, ενώ η αθροιστική επίπτωση χρόνιας νόσου μοσχεύματος έναντι ξενιστή στα 2 έτη ήταν 53%. Το συνολικό ποσοστό επιβίωσης στα 3 έτη ήταν 61%. Η καλύτερη συνολική επιβίωση συσχετίστηκε με ηλικία κάτω των 5 ετών (P=0,01) και συνολικό αριθμό εμπύρηνων κυττάρων 6,1×107/kg ή άνω (P=0,05).

Τα αποτελέσματα αυτά δείχνουν ότι η μεταμόσχευση κυττάρων αίματος ομφάλιου λώρου αποτελεί μια ορθολογική επιλογή για τη θεραπεία ασθενών με κληρονομικά σύνδρομα ανεπάρκειας μυελού των οστών, ιδίως εάν χρησιμοποιείται αμφιθαλής αδελφός δότης. Σε ασθενείς που υποβάλλονται σε μεταμόσχευση κυττάρων αίματος ομφάλιου λώρου από μη συγγενικό δότη, θα πρέπει να εξετάζονται μόνο μονάδες αίματος ομφάλιου λώρου με υψηλό αριθμό κυττάρων και αυστηρότατη συμβατότητα στα αντιγόνα HLA, για να αυξηθούν οι πιθανότητες επιτυχίας της μεταμόσχευσης.

    Στην κορυφή