Ελπιδοφόρο μήνυμα ήρθε πρόσφατα από τον Πρόεδρο του Αμερικάνικου Ιδρύματος για την Κυστική Ίνωση, R. Beall, σχετικά με ένα νέο φάρμακο, το VX-770, το οποίο αναπτύχθηκε από την εταιρεία Vertex Pharmaceuticals και συμβάλλει στην οριστική αντιμετώπιση του προβλήματος για ασθενείς που φέρουν συγκεκριμένη γενετική μετάλλαξη, την G551 D, επισημαίνει ο Ελληνικός Σύλλογος για την Κυστική Ίνωση .
Η θεραπεία αυτή, δεν είναι γονιδιακή. Το φάρμακο VX-770 δοκιμάστηκε σε ασθενείς με Κυστική Ίνωση και τα αποτελέσματα ήταν πάρα πολύ θετικά: Σημαντική βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας των ασθενών, μείωση των αναπνευστικών λοιμώξεων και αύξηση βάρους, ενώ και το τεστ ιδρώτα μετά τη λήψη του φαρμάκου (που αποτελεί μέθοδο διάγνωσης της Κυστικής Ίνωσης με την μέτρηση του χλωριούχου νατρίου στον ιδρώτα), ήταν σε φυσιολογικά επίπεδα .

Η ανακοίνωση του R. Beall είναι εξαιρετικά σημαντική για εμάς τους ασθενείς, διότι είναι η πρώτη φορά στα 22 χρόνια που ανακαλύφθηκε το υπεύθυνο γονίδιο για την Κυστική Ίνωση, που ανακαλύπτεται ένα φάρμακο, το οποίο όλα δείχνουν ότι «νικά» την πάθηση οριστικά και πέραν των άλλων, επαναφέρει τις τιμές του χλωριούχου νατρίου στον ιδρώτα σε φυσιολογικά επίπεδα .

Η παρασκευάστρια εταιρεία σύντομα θα καταθέσει και πιστεύει να λάβει τη σχετική έγκριση για την κυκλοφορία του φαρμάκου σε Ευρώπη και ΗΠΑ εντός του έτους 2012. Περισσότερες πληροφορίες στην αγγλική γλώσσα δίνονται από την ιστοσελίδα του Αμερικάνικου Ιδρύματος για την Κυστική Ίνωση www.cff.org (Και τη σχετική είδηση http://www.cff.org/aboutCFFoundation/NewsEvents/2-23-Phase-3-Study-VX-770-Shows-Positive-Results.cfm).

Επίσης, και πολλά άλλα νέα φάρμακα είναι «στα σκαριά», ενώ πριν από 10 περίπου μέρες, υπήρξε και σχετική ανακοίνωση για ένα νέο φάρμακο, το Bronchitol της Αυστραλέζικης εταιρίας Pharmaxis, το οποίο αντιμετωπίζει τα συμπτώματα της νόσου και στοχεύει στην αποκατάσταση του υγρού που απαλείφει τα επιθηλιακά κύτταρα των αεραγωγών (Airway surface liquid), συμβάλλοντας έτσι στην μείωση της βλέννας που συσσωρεύεται στους πνεύμονες των ασθενών και βοηθώντας συνακόλουθα στη βελτίωση της αναπνευστικής λειτουργίας των πασχόντων και στη μείωση των αναπνευστικών λοιμώξεων. Το φάρμακο αυτό απευθύνεται σε όλους τους ασθενείς με Κυστική Ίνωση, είναι εισπνεόμενη μανιτόλη σε σκόνη και πρόσφατα έλαβε άδεια για την κυκλοφορία του στην Αυστραλία. Σύντομα, η εταιρία θα καταθέσει αίτηση για την διάθεση και κυκλοφορία του φαρμάκου στις ΗΠΑ και την Ευρώπη.

---

Ρεπορτάζ Υγείας